EMA empfiehlt Millionen kostendes Medikament gegen Bluterkrankheit

Amsterdam (dpa) - Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)
empfiehlt die bedingte Zulassung des laut Beobachtern bislang
teuersten Medikaments der Welt. Das Präparat «Hemgenix» des
US-Herstellers CSL Behring werde bei Erwachsenen gegen schwere und
mittelschwere Hämophilie B - eine Bluterkrankheit - eingesetzt,
teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit.

Der Preis für eine Dosis der Gentherapie - das Medikament muss nur
einmal gespritzt werden - wird für die USA mit 3,5 Millionen
US-Dollar angegeben. Das macht es dem Wissenschaftsmagazin «Nature»
und anderen Quellen zufolge zum derzeit teuersten Medikament der
Welt.

Bei Hämophilie B ist die Blutgerinnung erblich bedingt gestört. Die
Krankheit ist sehr selten, etwa eines von 20 000 bis 50 000
männlichen Neugeborenen ist nach Angaben der EMA davon betroffen.

Bisherige Medikamente zielen darauf ab, vorbeugend oder im Akutfall
die Blutgerinnung zu verbessern. Sie müssen aber immer wieder
verabreicht werden, schreibt die EMA. «Hemgenix» hingegen führe dazu,

dass die Leber beginnt, selbst die fehlenden Stoffe für die
Blutgerinnung zu produzieren.

«Hemgenix» sei die erste Gentherapie gegen die Erkrankung, so die
EMA. Die EU-Kommission muss nun noch die EU-weite bedingte
Marktzulassung beschließen.

Eine bedingte Zulassung kann auf Basis von weniger Daten als üblich
erteilt werden, wenn es einen besonderen Bedarf für ein Medikament
gibt. Der Hersteller sollte später weitere Daten nachreichen.