Gentherapie-Verlosung für todkranke Babys: Institut gibt grünes Licht

03.02.2020 11:52

Langen/Basel (dpa) - Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für
todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance.
Am Montag hat das zuständige Bundesinstitut grünes Licht gegeben.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete die Verlosung einer
Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder am Montag. Es handelt sich um
das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für
eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an
spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht
und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann.

«Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen»,
teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut
für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig,

solche Ausnahmeregeln zu genehmigen. Damit können Kinder, die bei der
Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament
Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen
ist.

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und
Medizinethiker haben die Verlosungsaktion kritisiert. Die Therapie
sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung
stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. In Deutschland ist
nach Angaben des Instituts eins von 10 000 Kindern betroffen.

Das Medikament ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen.
In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische
Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für
SMA-Patienten zur Verfügung, das aber weniger effektiv ist und nicht
allen Kindern hilft.