US-Mediziner testen erste Gentherapie mit Gen-Schere
Oakland (dpa) - US-Forscher testen erstmals weltweit eine
Gentherapie, bei der winzige Gen-Scheren direkt im Körper des
Patienten zum Einsatz kommen sollen. Diese Werkzeuge sollen ein
Korrektur-Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus
Hunter erkrankten Mannes einsetzen, berichtete das UCSF Benioff
Children's Hospital am Mittwoch in Oakland.
Menschen mit der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter fehlt
ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate
herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und
verursachen vielfache Schäden.
Der schwerkranke Patient Brian Madeux (44) erhielt am Montag im
Rahmen einer Studie als erster die Infusion: Unschädlich gemachte
Viren darin transportierten die Bauanleitungen sowohl für die
Genscheren als auch für das fehlende Gen. In der Leber des Patienten
sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die
Scheren als auch das fehlenden Gen herstellen. Läuft alles nach Plan,
wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bislang fehlende Enzym
gebildet.
«Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen»,
sagte der behandelnde Arzt Paul Harmatz. Patient Madeux ist
hoffnungsvoll: «Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen. Ich
dachte, ich würde nicht länger als bis Anfang 20 leben.» Etwa nach
drei Monaten werden Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat.